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搜狐彩票表:NMPA批準美國百傲萬里制藥公司Vimizim(elosulfase alfa)用于治療MPS IVA

放大字體  縮小字體 發布日期:2019-06-06 14:05  瀏覽次數:0
摘 要:  MPS IVA是因一種參與糖胺聚糖(GAG)代謝的酶缺乏活性導致的。GAGs逐步積聚會造成嚴重病變和多系統臨床損害,導致患者功能能
  MPS IVA是因一種參與糖胺聚糖(GAG)代謝的酶缺乏活性導致的。GAGs逐步積聚會造成嚴重病變和多系統臨床損害,導致患者功能能力和生活質量下降以及早亡。

MPS IVA最常見的特征是進行性骨骼發育不良,肌肉骨骼或呼吸功能障礙需要頻繁手術治療,而且會嚴重限制患者活動、耐力和呼吸功能。

近日,美國百傲萬里搜狐彩票是正规的吗(//www.gvzcv.com/)公司(//www.gvzcv.com/company/)(BioMarin Pharmaceutical, )旗下Vimizim(elosulfase alfa,依洛硫酸酯酶α)獲得中國國家搜狐彩票是正规的吗(//www.gvzcv.com/)監督管理局(NMPA)批準用于治療罕見病黏多糖貯積癥IVA型(MPS IVA),也被稱為Morquio綜合征A型(Morquio A syndrome)。

  關于Vimzim
 
  Vimzim是目前全球范圍內唯一批準治療MPS IVA的搜狐彩票是正规的吗(//www.gvzcv.com/),MPS IVA是一種極為罕見的罕見遺傳性溶酶體貯積癥,在發達國家影響約3000人。

Vimizim是首個獲批的酶替代療法(ERT),可靶向MPS IVA的基礎病因——N-乙酰半乳糖胺-6硫酸酯酶(GALNS)缺乏。

臨床試驗(//www.gvzcv.com/sell/24/)數據顯示,該藥可以改善患者肺功能,并顯著增加步行距離。百傲萬里在中國的苯丙酮尿癥藥物二鹽酸沙丙蝶呤片(商品名:Kuvan)銷售團隊將負責在中國市場推廣該藥物。
 
 
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